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基因编辑重大突破!以AI设计CRISPR工具成功修改人类DNA

AI在医学领域为人类解决一切问题,从识别异常心律到发现皮肤癌,现在美国新创Profluence发布一种名为OpenCRISPR-1的人工智慧衍生蛋白,并在CRISPR基因编辑系统中发挥作用,可用蛋白质切割DNA片段,并修复或替换基因,更宣称取得重大成功。

Profluence自2022年成立自美国加州柏克莱,团队一直在研究利用AI产生自然界中未被发现的新蛋白质,并在本周发布一种名为OpenCRISPR-1的人工智慧衍生蛋白,能在CRISPR基因编辑系统中发挥作用,这项突破性成果已发布在预印本《bioRxiv》。

CRISPR开发者在2020年获得诺贝尔化学奖,目前做为一种农业工具,提高番茄的维生素D含量,更将树木的开花时间从几十年缩短到几个月,其中CRISPR一直依靠自然界中发现的蛋白质来完成DNA切割工作,特别是最初源自细菌的Cas9蛋白来打开DNA链,以改变基因序列。

Profluence团队认为,AI可以改进CRISPR基因编辑系统,因此从400万个序列中缩减后,最终落在OpenCRISPR-1,这种新蛋白质在测试中的表现与Cas9一样,但对脱靶位点的影响降低95%,意味著将更加精准,几乎只在需要的地方起作用,甚至不会对DNA链造成任何损伤。

Profluence采取一个不同寻常的做法,那就将其蛋白质提供给科学界,Profluence副总裁暨基因编辑主管PeterCameron表示,这是建构下一代基因药物迭代过程的开始,鼓励科学界对OpenCRISPR-1进行压力测试,若发现特定应用的功能,期望寻求合作共同优化这些特性。

从表面来看,使用AI以任何方式改变DNA都会敲响警钟,但Profluence认为,团队只是利用AI来做其最擅长的事情,消化大量数据,再以最快速度得出结论,而且新技术将为常见疾病,带来更快速精准的基因治疗,而不是可疑的基因实验。

Profluence表示,团队公开发布OpenCRISPR-1,这是一种高性能的AI基因编辑工具,主要用来促进研究和商业应用中合乎道德的使用,目标是推动基因编辑界的创新和发展,为未满足重大需求的患者带来新的治疗方法。

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