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基因编辑疗法救了两名白血病女婴的生命,打破先例!

世界现在可能是在黑暗的地方,但科学提供足够的光来击退阴影。举两位婴儿刚刚被拯救的例子来说,之前无法治愈的白血病,由于基因编辑疗法,他们的生命不再被缩短。

刊登在科学转化医学期刊(Science Translational Medicine),一组欧洲团队的研究人员报告,两名女孩在接受新的治疗法18和12个月后,没有发现癌症存留。这个案例涉及到基因改造的白血球细胞给予他们能力,有效地把癌细胞当作目标。

基因改造的白血球细胞被用来杀死他们的癌症。SEBASTIAN KAULITZKI/SHUTTERSTOCK

这个团队的论文提到"两名婴儿在28天内达到分子缓解(molecular remission)",一个难以置信的短暂时间。现在,这两名幼儿不再出现曾经充斥急性淋巴性白血病(acute lymphocytic leukemia)的症状。

没有伦敦大奥蒙德街医院(Great Ormond Street Hospital)和法国生物科技公司Cellectis的团队用心努力,这些极年幼的小孩不会有今天。

这项技术以前就被许多药物公司使用,但改造的白血球细胞是从正在接受治疗的患者本身萃取出来的。在这个案例,杀手细胞来自于健康的捐赠者,然后被改造来攻击在年轻患者身上的癌细胞。

虽然这可能会造成这两名女孩的免疫系统对注射到他们身体内的"外来"白血球细胞产生负面反应和破坏,但情况并非如此, 至少在一开始的时候。

这个团队是有注意到第一位年轻患者在接受治疗2个月后,的确有不良的免疫反应,但在一回合类固醇治疗和一些骨髓移植后,她现在活得很好。

这可能是许多生命被拯救的第一位不管是年轻人还是上了年纪的人DONOT6_STUDIO/Shutterstock

在这些婴儿身上测试这项新方法的原因之一是,年纪很小的小孩没有太多白血球细胞,取走任何白血球可能会减弱他们的免疫系统到危险的程度。

这种转移技术看起来有效的事实,暗示着它可能是一个真正的"万用"疗法,一个在所有捐赠者身上都有效的疗法,无论年龄或相对的免疫系统强度。需要更多的研究来证实这项技术对其他人也有效,包括年龄较大的儿童和成人。但到目前为止,这项试验看来是非常的成功。

癌症以数百种形式出现,每一种都有不同的方式偷偷地通过免疫系统来破坏身体。虽然越来越有效且巧妙的治疗癌症方法急剧上升,但它仍然是一个祸害。

然而,如同这项研究显示,形势(潮流)可能正在改变。

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