一项新研究利用基因疗法，成功地改善了几十位Leber遗传性视神经病变（Leber’s hereditary optic neuropathy，LHON）患者的视力。很特别的是，尽管研究对象都只有一只眼睛接受治疗，但是78%的患者两只眼睛的视力都得到明显改善。
LHON是线粒体缺陷导致失明类型中最常见的一种疾病形式，是从母亲传播给子女。基因缺陷攻击视网膜神经节细胞，从而损害视神经。 大约每3万个人中有1人带有这种疾病，患者中男性比例偏大，最常见于二十多岁或三十多岁的男性。一般情况下，这种疾病的患者只有不到20%能够恢复视力。
研究人员对37名LHON患者尝试了基因疗法，将一种基因载体注入患者的一只眼睛，以弥补先天的基因缺陷。在临床治疗的第三阶段，患者的视力水平已经平均能多看到视力表上15个字母（三行）。
“我们以为只有接受治疗的眼睛视力得到恢复，很意外的是，在实验之后两年的回访后发现，78%患者两只眼睛的视力都得到显着的改善。”研究者之一英国剑桥大学的神经眼科医生于韦曼（Patrick Yu-Wai-Man）说。
这项研究治疗期间，研究人员只向患者的一只眼睛注入了基因载体，另一只眼睛接受的是假性治疗。尽管接受假性治疗的眼睛视力恢复的程度的确不如接受治疗的眼睛，但是改善的效果也相当明显。
研究者表示，这项研究是能够改变这些人命运的成果。
合作研究者美国匹兹堡大学（University of Pittsburgh）的萨赫勒（José-Alain Sahel）说：“我的病人很多是患有这种疾病的年轻人，我对没有有效疗法的状况感到很沮丧。这些患者的视力在几周或两个月的时间里迅速下降。我们的研究为这些年轻人带来了希望。”
现在研究人员不明白的是，为什么对一只眼睛的治疗可以扩散到另一只眼睛。他们希望查明背后的机制。
基因疗法近年来逐渐在发展，研究人员发现LHON很适合采用基因疗法。科学家明确知道这种疾病导致失明的原因，但是没有办法阻止。而使用基因疗法，就能明确地标靶这些基因提供治疗。
萨赫勒说，这样的研究不仅对这种眼疾具有重要意义，还将推动其它类型遗传性眼睛疾病研究的发展。这是更让研究组感到高兴的地方。
这项研究最近发表在《科学转化医学》（Science Translational Medicine）杂志上。
