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MIT发明吸入式信使RNA,有望治疗遗传病和癌症

信使RNA是能刺激细胞分泌治疗蛋白质的核糖核酸。通过向目标细胞递送信使RNA,犹如刺激病人的细胞使其变成自己能分泌药物蛋白质的“药厂”,因此信使RNA是治疗遗传性疾病或癌症的希望。

麻省理工学院一份新的研究设计了一种喷雾型信使RNA,它能直接抵达肺部开始作用,有助于治疗像囊性纤维化等疾病。

但如何通过有效的途径安全地把信使RNA递送到目标细胞,是最大的一个障碍。麻省理工学院(MIT)一份新的研究设计了一种喷雾型信使RNA,它能直接抵达肺部开始作用,有助于治疗像囊性纤维化等疾病。

研究者们表示,他们的实验中让老鼠的肺部细胞受刺激后产生一种生物发光蛋白。如果刺激产生治疗蛋白的成功率也如此高,将能治疗很多肺部疾病。

由于信使RNA在体内很容易被分解,因此它需要在一个“保护层”里面进行传输。

这份研究中,研究者们设计了直径约150纳米的微粒,让它们悬浮在液滴中,用喷雾方式向老鼠用药。“借助呼吸向肺部送药是一种简单而有效的办法。气雾剂被吸入后,液滴里面的纳米颗粒将进入细胞,引导细胞产生与信使RNA相应的特殊蛋白质。”

该研究发现,老鼠在吸入信使RNA24小时后,肺细胞开始产生生物发光蛋白。随着信使RNA的清除,生成的蛋白质量也在减少。研究者发现通过定期重复用药,可以把需要生成的蛋白质保持在稳定的水平。

研究者们还表示,这些纳米颗粒材料可以冷冻干燥成为粉末,即通过吸入式送药也可行,可能对病人更方便。

这份研究月初发表在《高级材料》(Advanced Materials)期刊上。

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